Кардиомиопатия при прогрессирующей мышечной дистрофии Беккера (собственные исследования и бозор литературы).
Страхова О.С., Белозеров Ю.М., Темин П.А.
Московский НИИ педиатрии и детской хирургии Минздрав РФ
В 1955 году P.E.Becker и F.Kiener на основании собственных наблюдений и данных литературы выделили среди больных с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна новую нозологическую форму Х-сцепленной мышечной дистрофии, получившей название прогрессирующей мышечной дистрофии (ПМД) Беккера. Она отличается более поздним дебютом и доброкачественным течением; частота - 3,2 – 5 на 100 000 живорожденных мальчиков. Первые признаки заболевания появляются позднее, чем при миопатии Дюшенна - в конце первого десятилетия жизни, чаще всего это трудности при подъеме по лестнице, быстрая утомляемость, “утиная” походка с преимущественной опорой на передний отдел стопы, псевдогипертрофия икроножных мышц. Заболевание прогрессирует медленно. Сначала в патологический процесс вовлекаются проксимальные отделы конечностей, затем дистальные. Нарастает атрофия мышц. Способность к самостоятельной ходьбе нередко сохраняется до сорока лет. Летальный исход наступает чаще всего от сердечной недостаточности, нередки случаи внезапной сердечной смерти (Бадалян Л.А. с соавт. 1971).
Интерес ученых к поражению сердца при миопатии Беккера возник очень рано. Впервые поражение сердечно-сосудистой системы у больных с прогрессирующей мышечной дистрофией, похожей на миопатию Беккера (тогда еще не существовавшую как нозологическая единица), была описана в 1836 году Conte G. Впоследствии множеством авторов была продолжена тема исследования сердечно-сосудистой системы у больных с миопатией Беккера (Globus JH, 1923; Cohen S, 1936; Manning GW and Gropp GJ, 1958; Mabry CC et al., 1965; Wadia RS et al.,1976; Ahmad M et al., 1978; Vrints C et al.,1983; Casazza F et al.,1988; Comi L et al.,1990 и другие). Такой рано возникший и выраженный интерес к поражению сердечно-сосудистой системы объясняется прежде всего тем, что заболевание поражает активное трудоспособное мужское население, и “пик” клинических проявлений кардиомиопатии приходится на возраст около 30 лет (Nigro G et al.,1995), когда больной сам в состоянии оплачивать свое обследование и лечение. Кроме того, клинические проявления кардиомиопатии и кардиальные жалобы возникают у ходячих больных с миопатией Беккера (в отличие от больных с миопатией Дюшенна, у которых клинические проявления кардиомиопатии возникают уже после утери способности к самостоятельной ходьбе, когда жалобы на мышечную слабость “затмевают” кардиальные). По данным Nigro G et al. (1995) среди всех пациентов с миопатией Беккера, сохраняющих способность к самостоятельной ходьбе, (и имеющих развернутую клинику миопатии) кардиомиопатия выявляется в 80% случаев (из них 50% приходится на долю дилатационной кардиомиопатии). На сегодняшний день ученые сходятся во мнении, что вовлечение сердечно-сосудистой системы в патологический процесс при прогрессирующей мышечной дистрофии Беккера является одним из критериев диагноза, наравне с наличием миопатических симптомов (de Visser M et al.,1992), поэтому без проведения полного кардиологического обследования диагноз миопатии Беккера является не вполне корректным (Nigro G et al., 1995).
Долгое время исследователи были убеждены, что первые клинические проявления кардиомиопатии у больных с прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера возникают только после 16-летнего возраста (Nigro G et al., 1983). Впоследствии эта теория была опровергнута самими ее авторами (Nigro G et al.,1995).
Длительно (практически до окончания четвертой декады жизни) сохраняющаяся способность больных с миопатией Беккера к самостоятельной ходьбе является фактором, оказывающим предельную нагрузку на миокард, ослабленный вследствие дефицита дистрофина. Вероятно, именно поэтому у больных с прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера так часто недостаточность сердечной мышцы (в виде развивающейся кардиомиопатии) развивается быстрее, чем декомпенсация скелетных мышц. Поэтому, в отличие от больных с миопатией Дюшенна, кардиомиопатии различных типов можно наблюдать у самостоятельно ходящих больных с миопатией Беккера нередко на самых ранних стадиях заболевания.
Steare SE et al. (1992), а также Nigro G et al. (1995) обращают внимание на тот факт, что до сих пор не определено точное время появления патологических изменений сердечно-сосудистой системы у больных с миопатией Беккера, поскольку практически отсутствуют данные о кардиологическом обследовании детей с данным заболеванием и пациентов на ранних стадиях заболевания.
По другим данным, электрокардиографические аномалии у больных с прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера выявляются в 74% (Steare SE et al., 1992) – 95% (Ishikawa Y et al.,1995) случаев. Такой разброс показателей определяется включением или не включением в категорию “аномалий” пограничных изменений на электрокардиограмме. Спектр электрокардиографических аномалий, выявляемых у пациентов с миопатией Беккера характеризуется наличием “псевдоинфарктных” изменений, чаще в области заднебазальной и/или боковой стенки левого желудочка (Steare SE et al.,1992; Sakata C et al.,1990): высокого зубца R в отведении V1 (в отличие от больных с миопатией Дюшенна, высоким считается зубец выше 4 мм при стандартном усилении); зубец R выше зубца S в отведении V1; патологические зубцы Q в отведениях II, III и aVF; сумма амплитуд зубцов Q в отведениях V5, V6, I и aVL, превышающая 8 мм при стандартном усилении (в отличие от пациентов с миопатией Беккера, у пациентов с миопатией Дюшенна зубцы Q считаются патологическими, только если в любом из отведений они превышают 4 мм при стандартном усилении). Гистологической основой для этих изменений является диффузный миокардиальный фиброз с преимущественно ранним вовлечением заднебазальной и боковой стенки левого желудочка, выявляемый при гистологическом исследовании сердечной мышцы (Perloff JK et al.,1967; Frankel KA et al.,1976). Также определяется аномальная морфология QRS-комплекса в отведении V1 (часто это неполная блокада правой ножки пучка Гиса, приводящая к возникновению QRS-комплекса типа rSr); нарушение внутрижелудочковой проводимости и ST-T-нарушения. Локальное нарушение процессов реполяризации в миокарде левого желудочка (ST-T-нарушения), по мнению Steare JK et al.(1992) отражает неадекватную перфузию миокарда. По результатам наблюдения этих авторов, ST-T-нарушения у пациентов с миопатией Беккера появляются на очень ранних стадиях заболевания (задолго до выявления участков гипокинезии сердечной стенки на эхокардиографии). Помимо вышеперечисленных электрокардиографических аномалий, для больных с миопатией Беккера характерно гораздо более часто наблюдаемое нарушение проводимости сердца (атриовентрикулярные блокады различных степеней) (Comi GP et al.,1994). Также для больных с прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера характерно удлинение интервала QT (вероятнее всего, вследствие эндомиокардиального фиброза) и укорочение интервала PQ (отражение прогрессирующего фиброза предсердий), что приводит к увеличению кардиомиопатического индекса (отношение QT к PQ) (Comi GP et al.,1994; Nigro G et al.,1984; Scott CC et al.1983;Macruz R et al.,1958).
Эхокардиографические аномалии также весьма часты при прогрессирующей мышечной дистрофии Беккера. Прежде всего это кардиомиопатии, выявляемые в основном на поздних этапах заболевания. По данным Comi GP et al. (1994) и Nigro G et al. (1995) в возрасте до 20 лет клинические и инструментально определяемые признаки кардиомиопатии (дилатационной, гипертрофической или аритмогенной) имеют 44% больных; в возрасте 20-30 лет этот процент возрастает до 68; в 30-40 лет – 75%; старше 40 лет – 81%. При этом значительно больше половины из этих пациентов имеют дилатационную кардиомиопатию. По мнению Steare SE et al. (1992) и Shapiro SM et al. (1991) для пациентов с миопатией Беккера наиболее характерно появление сначала диастолической дисфункции миокарда, к которой затем присоединяется систолическая.
В основном, исследования 80-х – 90-х годов охватывают группы больных со средним возрастом около 20 лет при миопатии Беккера, т.е. период ярких клинических проявлений заболевания, сопровождающийся выраженной атрофией мышц.
В данной работе мы проанализировали динамику кардиомиопатических и гемодинамических нарушений у больных прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера, начиная с самых ранних стадий заболевания, когда еще не выражен миопатический синдром.
Под наблюдением находилось 20 больных с прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера. Средний возраст составил 12 лет (от 5 до 23 лет). У детей с миопатией Беккера в возрасте 5-6 лет не было жалоб на мышечную слабость. Диагноз миопатии Беккера был им поставлен по результатам ДНК-анализа и/или по наличию больных родственников с миопатией Беккера в семье, с учетом первично-мышечного характера изменений при электромиографии, диагностически значимого повышения активности креатинфосфокиназы в сыворотке крови и гипертрофии икроножных мышц.
Отягощенный наследственный анамнез (родственников, больных прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера) имели 8 больных.
У 1 больного выявлена низкорослость (рост ниже 3 центили); пароксизмальная миоглобинурия – у 1 ребенка.
Диагноз прогрессирующей мышечной дистрофии Беккера был поставлен на основании всемирно принятых критериев Brook et al. (1983), Engel AG et al. (1994), Emery AEH et al. (1993), Cox GF, Kunkel LM. (1997).
Специальные исследования включали электрокардиографию на 6-канальном чернильнопишущем аппарате Mingophon 7 фирмы Siemens и/или компьютерном 12-канальном электрокардиографическом аппарате ТОО “Медицинские компьютерные системы”; мониторинг ЭКГ в течение 30 минут в положении сидя (электрокардиографическая трентскрипция по Лауну) на 12-канальном компьютерном аппарате ТОО “Медицинские компьютерные системы”. Допплер-эхокардиография выполнялась на аппарате AU530 фирмы Esaote Biomedica.
Контрольную группу составили 10 000 здоровых детей и взрослых различного возраста из базы эхокардиографических данных ТОО “Медицинские компьютерные системы”.
Патологические изменения со стороны сердечно-сосудистой системы выявлены у 85% больных миопатией Беккера. На основании данных неврологического обследования все больные ПМД Беккера были разделены на 2 клинико-патогенетические группы:
- больные с начальными проявлениями заболевания (5-12 лет, могут бегать, прыгать, подниматься по лестнице, слабо выраженные миопатические приемы при вставании с пола);
- больные в стадии компенсации миопатического процесса (14-23 года, не бегают, “утиная” походка, выраженные миопатические приемы при вставании с пола).
Электрокардиографическое обследование больных в стадии начальных проявлений ПМД Беккера выявило патологические изменения у 75% больных. Диагностировано увеличение кардиомиопатического индекса (отношение длительности интервала QT к длительности PQ) у 75% пациентов (в среднем по группе индекс составил 3,6). Синусовая тахикардия наблюдалась у 50% детей. Также в спектре электрокардиографических аномалий были отмечены: глубокий зубец Q в отведениях V5, V6 и/или II, III; высокий зубец R с отношением R/S>1 в отведении V1; укорочение интервала PQ; предсердная экстрасистолия; миграция суправентрикулярного водителя ритма; синоатриальная блока II степени; нарушение проведения по правой ножке пучка Гиса (вплоть до полной блокады правой ножки пучка Гиса); нарушения процессов реполяризации локализовались в основном в области задней и/или боковой стенки левого желудочка.
По сравнению с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна, у больных ПМД Беккера в период начальных проявлений заболевания отмечены более выраженнные изменения проводящей системы сердца: у двух больных (23%) выявлена синоатриальная блокада II степени, двое детей имели полную блокаду правой ножки пучка Гиса.
В целом у больных в стадии начальных проявлений миопатического процесса при ПМД Беккера нарушения ритма сердца (синусовая тахиаритмия, суправентрикулярная экстрасистолия, миграция водителя ритма) выявлено в 75% случаев, нарушения сердечной проводимости (сино-атриальная блокада II степени, нарушение проведения по ножкам пучка Гиса) у 67% больных, косвенные признаки фибротических изменений в предсердиях (прогрессирующее укорочение интервала PQ), миокарде (патологический Q-зубец), эндокарде (прогрессирующее удлинение интервала QT) – в 58% случаев, ишемические нарушения в миокарде левого желудочка (зональное уплощение зубца Т или отрицательный зубец Т, зональная элевация или депрессия сегмента ST) – у 66% больных.
У детей с ПМД Беккера в возрасте 5-12 лет эхокардиографическое обследование практически не выявило патологических отклонений. Значительно чаще, чем в целом по популяции, наблюдался пролапс митрального клапана с регургитацией (42%). У всех больных с пролапсом митрального клапана и регургитацией выявлялось нарушение процессов реполяризации в области задней стенки левого желудочка. Сократительная способность миокарда, а также диастолическая функция миокарда сохранялись в пределах нормативных значений.
Вероятным представляется следующее объяснение полученных эхокардиографических результатов: кардиомиоциты у больных ПМД Беккера содержат определенное количество (меньшее, чем у здоровых людей) дистрофина, имеющего аномальное строение в результате делеции гена дистрофина. В связи с наличием небольшого количества дистрофина, мышца способна выдерживать более высокие нагрузки и обеспечивать большую силу сокращения, чем кардиомиоциты с тотальным дефицитом дистрофина, как это наблюдается у больных с миопатией Дюшенна. Наверное, именно поэтому в период начальных проявлений прогрессирующей мышечной дистрофии Беккера эхокардиографическое обследование практически не выявляет патологических изменений в сердечной мышце.
Электрокардиографическое обследование у больных с прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера в возрасте 14-23 лет выявило патологические изменения в 100% случаев. Спектр выявляемых аномалий, в отличие от такового у пациентов с миопатией Беккера в возрасте 5 – 12 лет, включал еще атриовентрикулярную блокаду I степени и блокаду передней ветви левой ножки пучка Гиса. Частота встречаемости патологических симптомов и их выраженность значительно увеличились: синоатриальная блокада II степени выявлена у 25% пациентов, атриовентрикулярная блокада I степени – у 25% пациентов, у одного больного наблюдалась блокада передней ветви левой ножки пучка Гиса. Нарушения процессов реполяризации определены у всех пациентов. Они распространялись на передне-перегородочную, передне-боковую область левого желудочка, а у 25% больных – на весь миокард левого желудочка. Значительно чаще выявлялась синусовая тахикардия. Кардиомиопатический индекс увеличился по сравнению с пациентами меньшего возраста (исключая больных с атриовентрикулярной блокадой, у которых индекс недостоверен).
В целом по группе у больных в стадии компенсации миопатического процесса при прогрессирующей мышечной дистрофии Беккера нарушения ритма сердца (синусовая тахиаритмия, суправентрикулярная экстрасистолия, миграция водителя ритма) выявлено в 88% случаев, нарушения сердечной проводимости (синоатриальная блокада II степени, атрио-вентрикулярная блокада I степени, нарушение проведения по ножкам пучка Гиса) у 100% больных, косвенные признаки фибротических изменений в предсердиях (прогрессирующее укорочение интервала PQ), миокарде (патологический Q-зубец), эндокарде (прогрессирующее удлинение интервала QT) – в 62% случаев, ишемические нарушения в миокарде левого желудочка (зональное уплощение зубца Т или отрицательный зубец Т, зональная элевация или депрессия сегмента ST) – у 100% больных, кардиомиопатический индекс составил в среднем 3,9.
Эхокардиографическое обследование у больных миопатией Беккера в возрасте 14-23 лет выявляет систоло-диастолическую дисфункцию левого желудочка: увеличение конечного диастолического диаметра (51,5мм+1,1, в контроле - 48,4мм+0,56, р<0,005) и конечного диастолического объема (127,0мл+6,7, в контроле - 110,0мл+2,8, р<0,005) левого желудочка; увеличение конечного систолического диаметра (34,2мм+1,8, в контроле - 30,3мм+0,36, р<0,01) и конечного систолического объема (52,0мл+6,4, в контроле - 36,0мл+1,18, р<0,005) левого желудочка; снижение фракции выброса левого желудочка (0,61+0,03, в контроле - 0,67+0,003, р<0,01). Расчетные эхокардиографические показатели (кинетическая энергия сокращения миокарда и скорость циркулярного укорочения миокарда) остаются в пределах нормы, однако отношение кинетической энергии сокращения миокарда к массе тела снижается (0,0013+0,0001, в контроле - 0,0017+0,00004, р<0,01).
Предположительно, именно в стадии относительной декомпенсации у больных миопатией Беккера нагрузка на сердечную мышцу становится предельно возможной, вследствие увеличения массы тела больных, объема циркулирующей крови, а также продолжающейся самостоятельной ходьбы. На этой стадии фибротические изменения миокарда и эндокарда достигают такой выраженности, что включения соединительной ткани визуально определяются при проведении эхокардиографии (такие же процессы протекают на этом этапе в скелетной мышце: гистологическое исследование биоптатов скелетной мышцы выявляет наличие распространенного, в т.ч. эндомизиального фиброза, выраженную вариабельность размеров мышечных волокон с преимущественной атрофией миофибрилл). Такие же изменения отмечают в своих исследованиях Grimm T. (1984); Comi GP et al., (1992). Вероятно, сочетание этих двух факторов (возросшей нагрузки на миокард и активных фибротических изменений в нем) приводит к одновременному возникновению как систолической, так и диастолической дисфункции сердечной мышцы. В то же время миокард не утрачивает компенсаторных возможностей: большее растяжение мышцы в диастолу сопровождается (по закону Франка-Старлинга) увеличением силы сокращения (предположительно, именно поэтому кинетическая энергия сокращения миокарда, а также скорость циркулярного укорочения сердечной мышцы остаются в пределах нормы). Но компенсаторные механизмы не в состоянии полностью нормализовать функцию сердечной мышцы, и отношение кинетической энергии сокращения миокарда к массе тела пациента снижается.
Таким образом, у больных прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера прослежены следующие стадии поражения сердца:
- миокардиальная компенсация с признаками поражения проводящей системы сердца на стадии начальных проявлений заболевания (больные в возрасте 5-12 лет; стадия начальных проявлений миопатичесокго синдрома);
- систоло-диастолическая дисфункция левого желудочка с поражением проводящей системы сердца на стадии компенсации заболевания (больные в возрасте 14-23 лет; компенсированная стадия миопатического синдрома).
Констатация выраженных и часто встречаемых кардиомиопатических и гемодинамических нарушений у больных прогрессирующей мышечной дистрофией Беккера является предпосылкой к проведению обязательного раннего кардиологического обследования больных данной нозологической группы для своевременного назначения лечения с учетом стадии поражения сердца.
Предыдущая статья | Содержание | Следующая статья